- Tế bào gốc là các tế bào chưa biệt hóa, có khả năng tự làm mới bằng cách phân chia trong một thời gian dài và biệt hóa thành các kiểu tế bào trưởng thành.

- Việc sử dụng tế bào gốc đã giúp y học có các bước tiến trong chữa trị nhiều bệnh ở người như Parkinson, tiểu đường, các chấn thương cột sống, sự suy thoái dòng tế bào purkinje, loạn dưỡng cơ Duchenne's, bệnh tim mạch, bệnh tự miễn và sự tạo xương,... đồng thời, mở ra triển vọng trong việc điều trị ung thư trong tương lai.

Một số động vật như tôm, cua, thằn lằn có thể tái sinh các phần cơ thể bị mất vì: Ở những động vật này, tại vị trí xảy ra tổn thương có các tế bào gốc tiến hành phân chia để tạo thành các tế bào mới, các tế bào này tiến hành biệt hóa để tái tạo các mô, cơ quan bị mất đi.

Người ta có thể chứng minh các đặc tính của tế bào gốc trong điều kiện in vitro bằng cách cho chúng tiến hành phân chia để kiểm tra khả năng biệt hóa tạo thành các mô nhất định. Tuy nhiên, cần lưu ý điều kiện nuôi cấy in vitro sẽ ảnh hưởng đến khả năng biệt hóa của tế bào.

- Tế bào gốc có thể được thu nhận từ những nguồn là: phôi thai trước khi làm tổ, thai, cơ thể trưởng thành (tủy xương, não,...), sinh phẩm phụ sản, cuống rốn của trẻ mới sinh, dịch ối,…

- Nguồn dễ tiến hành thu nhận tế bào gốc hơn là từ sinh phẩm phụ sản, cuống rốn của trẻ sơ sinh và dịch ối.

Tế bào gốc được phân loại và gọi tên dựa trên những tiêu chí khác nhau như nguồn gốc (tế bào gốc phôi, tế bào gốc nhũ nhi, tế bào gốc trưởng thành, tế bào gốc vạn năng cảm ứng, tế bào gốc ung thư), tiềm năng biệt hóa (tế bào gốc toàn năng, tế bào gốc vạn năng, tế bào gốc đa năng, tế bào gốc tiềm năng),...

a) Loại tế bào gốc có tiềm năng biệt hóa lớn nhất là tế bào gốc toàn năng. Vì tế bào gốc toàn năng có thể biệt hóa thành tất cả các loại tế bào trong cơ thể.

b) Loại tế bào gốc được tạo ra bởi các đột biến từ các tế bào gốc bình thường là tế bào gốc ung thư.

c) Tế bào thần kinh và tế bào cơ trưởng thành thuộc loại tế bào gốc trưởng thành vì chúng được thu nhận từ cơ thể trưởng thành.

Phần lớn các loại tế bào gốc được dùng trong điều trị bệnh mà không phải tất cả các loại vì tiềm năng biệt hóa của mỗi loại tế bào gốc khác nhau, do đó, chỉ những tế bào nào có tiềm năng biệt hóa cao, có thể tạo ra nhiều loại tế bào khác nhau thì sẽ được ứng dụng nhiều hơn.

- Những thuận lợi khi sử dụng tế bào ES trong chữa trị các bệnh ở người: Tế bào ES có khả năng tăng sinh in vitro vô hạn và thông qua điều khiển chúng có khả năng biệt hóa tạo thành nhiều loại tế bào. Các tế bào ES được cấy ghép có thể tồn tại, hợp nhất và có chức năng trong cơ thể nhận.

- Khó khăn khi sử dụng tế bào ES trong chữa trị các bệnh ở người: Tế bào ES phải được điều khiển để biệt hóa thành các tế bào có chức năng chuyên biệt trước khi chúng được cấy ghép, có thể xảy ra hiện tượng đào thải miễn dịch.

Các xu hướng sử dụng tế bào ES để chữa trị bệnh ở người:

- Thu nhận các ES ở người, sau đó nuôi cấy cho các ES tiến hành biệt hóa rồi mới tiêm các tế bào đã biệt hóa vào cơ thể bệnh nhân để thay thế các tế bào, mô bị tổn thương.

- Thu nhận tế bào gốc trưởng thành, sau đó dùng kĩ thuật chuyển nhân để chuyển nhân của các tế bào này vào tế bào trứng đã loại bỏ nhân và kích thích cho phát triển thành phôi để thu nhận các tế bào gốc phôi.

- Giống nhau: Đều dựa trên khả năng tăng sinh và biệt hóa của tế bào nhằm để thay thế cho các tế bào, mô hay cơ quan bị tổn thương.

- Khác nhau: Cấy ghép các tế bào gốc trưởng thành thường là dị ghép. Do đó, một hạn chế của phương pháp này là khi tiến hành cần phải sử dụng các thuốc gây ức chế miễn dịch hay chiếu xạ, làm giảm đáp ứng thải loại của cơ thể chủ với tế bào ghép.

Sơ đồ quy trình ứng dụng tế bào gốc chữa bệnh tiểu đường type I bằng kĩ thuật tạo tế bào gốc chuyển nhân:

Ưu điểm của chiến lược sử dụng tế bào gốc trong liệu pháp gene:

- Có cơ hội chữa trị các bệnh di truyền bằng cách phục hồi chức năng của gene bị đột biến bằng cách đưa bổ sung gene lành vào cơ thể người, hoặc thay thế gene bệnh bằng gene lành.

- Dùng tế bào gốc trong liệu pháp gene có thể khắc phục được những rủi ro tiềm ẩn có thể gây ra so với dùng virus.

Việc chữa trị các bệnh ung thư gặp rất nhiều khó khăn vì:

- Đa số các tế bào gốc ung thư (CSC) được tạo ra bởi các đột biến phát sinh ở những tế bào gốc bình thường, một vài dòng khác lại được tạo ra từ các tế bào tiền thân đột biến. Do đó, các CSC cũng có những đặc tính như tế bào bình thường.

- Bệnh ung thư có quá nhiều loại khác nhau, mỗi loại lại đặc trưng theo nhiều cách khác nhau.

- Mặt khác, nhiều CSC có khả năng kháng lại nhiều phương pháp hiện nay như xạ trị, hóa trị, phẫu thuật,…

Những phương pháp ứng dụng tế bào gốc được đưa ra nhằm chữa trị các bệnh ung thư ở người:

- "Liệu pháp biệt hóa" là phương pháp đặc biệt mới, nhằm tấn công vào CSC: Trong liệu pháp biệt hóa, CSC buộc phải biệt hóa, nhờ đó mà chúng sẽ bị vô hiệu hóa. Cũng có thể là để kích hoạt tiềm năng biệt hóa của CSC, đầu tiên chúng cần được tái lập trình để thành dạng giống như tế bào gốc vạn năng.

- Sử dụng tế bào gốc như một thiết bị chuyển tải thuốc nhằm định hướng hóa trị và xạ trị một cách trực tiếp để diệt CSC thông qua tương tác giữa tế bào với tế bào.

- Sử dụng các thuốc có chứa protein liên quan trong con đường chuyển hóa và truyền tín hiệu của CSC hoặc các nhân tố hoạt động như chất tương đồng hoặc chất cạnh tranh của các protein liên quan đến con đường truyền tín hiệu trong CSC.

- Sử dụng kháng thể đơn dòng liên kết hóa học để tiêu diệt các CSC.

Ưu điểm của việc sử dụng CSC trong chữa bệnh ung thư so với các phương pháp trước đây là: Việc phát hiện ra các CSC và các thành công mới trong nghiên cứu ung thư thông qua CSC đã mở ra nhiều triển vọng mới trong điều trị bệnh ung thư. Từ đây, có thể phát triển nhiều phương pháp nghiên cứu như phương pháp phân biệt chức năng của các quần thể tế bào trong khối u, phương pháp nhận diện và kiểm tra các liệu pháp kháng ung thư trực tiếp trên khối u,…

Những hướng nghiên cứu của việc ứng dụng tế bào gốc hiện nay:

- Sử dụng tế bào gốc để tạo ra các tế bào khỏe mạnh và thực hiện chức năng chuyên hóa, các tế bào này sau đó có thể thay thế cho các tế bào bị bệnh hay giảm chức năng.

- Sử dụng các tế bào gốc trưởng thành, thai và phôi như là một nguồn tạo ra các kiểu tế bào chuyên hóa khác nhau, chẳng hạn như các tế bào thần kinh, tế bào cơ, tế bào máu và các tế bào da, sử dụng cho trị liệu các bệnh khác nhau.

Tầm quan trọng của việc sử dụng tế bào gốc hiện nay: Tế bào gốc có tiềm năng ứng dụng lớn trong nhiều lĩnh vực, đặc biệt trong y sinh học. Trong y sinh học, liệu pháp tế bào gốc được sử dụng nhằm điều trị hiệu quả một số bệnh như Parkinson, tiểu đường, các chấn thương cột sống, sự suy thoái dòng tế bào purkinje, loạn dưỡng cơ Duchenne's, bệnh tim mạch, bệnh tự miễn và sự tạo xương,... đồng thời, mở ra triển vọng trong việc điều trị ung thư trong tương lai giúp đem lại cơ hội sống cho nhiều bệnh nhân. Mặt khác, tế bào gốc đã và đang trở thành nguyên liệu "đa năng" cho nhiều mục đích khác trong y sinh học như sản xuất các loại dược phẩm, chế phẩm sinh học hoặc làm mô hình cho nhiều thí nghiệm sinh học khác, thúc đẩy nhanh việc nghiên cứu các bệnh ở người.

Ứng dụng tế bào gốc được xem là một bước tiến trong y học vì:

- Việc ứng dụng tế bào gốc giúp tạo ra các tế bào, mô, cơ quan khỏe mạnh để thay thế cho các tế bào bị mất chức năng hoặc mô, cơ quan bị tổn thương mà không xảy ra hiện tượng đào thải miễn dịch; khắc phục được tình trạng khan hiếm nguồn cơ quan cấy ghép. Sử dụng tế bào gốc có thể tăng cơ hội chữa trị các bệnh về hệ thần kinh, bệnh di truyền,...

- Bên cạnh đó, việc phát hiện ra các CSC và các thành công mới trong nghiên cứu ung thư thông qua CSC đã mở ra nhiều triển vọng mới trong trị liệu ung thư.

- Ngoài ra, tế bào gốc còn trở thành nguyên liệu "đa năng" cho nhiều mục đích khác nhau như sản xuất dược phẩm, chế phẩm sinh học hoặc làm mô hình cho nhiều thí nghiệm sinh học khác, thúc đẩy nhanh việc nghiên cứu các bệnh ở người.

→ Như vậy, với việc ứng dụng tế bào gốc, con người có cơ hội để chữa trị nhiều bệnh mà các phương pháp trước đây không chữa trị được.

Những trở ngại trong việc nghiên cứu và ứng dụng tế bào:

- Khó khăn trong việc xác định các tế bào gốc từ các mô trưởng thành vì các mô này bao gồm hỗn hợp các tế bào khác nhau. Bởi vậy, việc này đòi hỏi các nghiên cứu hết sức tỉ mỉ và cẩn thận.

- Cần thiết lập các điều kiện thích hợp để giúp cho các tế bào gốc biệt hóa thành các tế bào chuyên hóa. Điều này cũng đòi hỏi rất nhiều những kinh nghiệm thực tế.

- Khó khăn khi xảy ra hiện tượng đào thải mô.

- Việc nghiên cứu, ứng dụng tế bào gốc đã nảy sinh nhiều vấn đề cần thảo luận, bàn cãi, trong đó đặc biệt là đạo đức y sinh học.

Ý tưởng: Sử dụng tế bào gốc để điều trị bệnh máu khó đông do đột biến gene.

- Lĩnh vực ứng dụng: Y học.

- Quy trình: Nuôi cấy tế bào gốc được lấy từ người bệnh → Tế bào gốc được thay thế gene bệnh bằng gene lành rồi cho phân chia thành nhiều tế bào → Tiêm trở lại cơ thể người bệnh.

- Tính hiệu quả và sự ảnh hưởng của ý tưởng đó đối với đời sống con người: Nếu ý tưởng này được thực hiện sẽ giúp những người bị bệnh máu khó đông có thể điều trị triệt để, tránh việc phải bổ sung yếu tố đông máu suốt đời.

Sử dụng phương án 2 sẽ tốt cho bệnh nhân hơn. Vì gan mới được tạo ra từ chính tế bào soma của bệnh nhân nên sẽ không xảy ra hiện tượng đào thải, đồng thời, cũng giúp bệnh nhân tránh phải chờ đợi nguồn gan phù hợp.

Quan điểm "Việc sử dụng các tế bào gốc ung thư như là một loại vaccine ung thư" là đúng. Vì các tế bào ung thư có nguồn gốc phát sinh từ các tế bào gốc ung thư. Người ta thấy rằng nếu chủng ngừa tế bào gốc có chứa kháng nguyên của khối u mục tiêu và dấu chuẩn của CSC mục tiêu vào cơ thể người bệnh, lúc này cơ thể người bệnh sẽ sinh ra kháng thể và có thể gây ra sự loại thải của các khối u do đáp ứng miễn dịch. Như vậy, chúng ta có thể tin tưởng rằng, trong tương lai, với việc ứng dụng tế bào gốc, con người có thể chiến thắng trong cuộc chiến với bệnh ung thư